Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zarejestrowała imatynib (Glivec) w nowym wskazaniu – leczenie nowo zdiagnozowanej ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) z obecnym chromosomem Philadelphia (Ph+, translokacją 9;22) u dzieci.

Do tej pory lek ten, będący inhibitorem kinazy tyrozynowej, był stosowany w leczeniu  wspomnianej choroby jedynie u dorosłych. Stanowi on także leczenie pierwszego rzutu w przewlekłej białaczce szpikowej. ALL jest najczęstszą chorobą nowotworową występującą u dzieci i postępującą bardzo szybko w przypadku niepodjęcia leczenia.

     Rejestrację w nowym wskazaniu oparto na wynikach badania klinicznego, które zostały opublikowane w 2009 r. Wzięło w nim ostatecznie udział 92 dzieci i młodych dorosłych w wieku od 1 do 21 lat, którym po wstępnym, 4-tygodniowym indukcyjnym leczeniu podawano imatynib w dawce 340 mg/m²/d wraz z intensywną chemioterapią. Porównywano następnie skuteczność i toksyczność tej terapii z grupą dzieci  poddanych samej chemioterapii, bez inhibitora kinazy tyrozynowej. Czas leczenia podlegał progresywnemu wydłużaniu w 5 kohortach pacjentów od 42 dni (kohorta 1; n=7) do 280 dni (kohorta 5; n=50) przed terapią podtrzymującą.

       Stosowanie imatynibu w 5. kohorcie wiązało się z 3-letnim EFS (event-free survival – czas przeżycia wolny od zdarzenia; w przypadku omawianego badania były to: niepowodzenie indukcji leczenia, nawrót, wtórny nowotwór złośliwy lub zgon na poziomie  80% ± 11%, 95% CI, 64% do 90% w porównaniu do 35% ± 4%, P < .0001) w historycznych grupach kontrolnych poddanych wyłącznie intensywnej chemioterapii. 3-letnie EFS było podobne w 5. kohorcie leczonej chemioterapią i imatynibem (88% ± 11%; 95% CI, 66% do 96%) oraz u części pacjentów, którzy mieli rodzinny przeszczep szpiku (57% ± 22%; 95% CI, 30,4% do 76,1%).

Nie zauważono także znaczącego wzrostu toksyczności terapii po zastosowaniu inhibitora kinazy tyrozynowej. Najczęstszymi obserwowanymi działaniami niepożądanymi były: neutropenia, trombocytopenia, hepatotoksyczność oraz zwiększona częstość występowania infekcji.