Komitet do Spraw Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię o dopuszczeniu do obrotu pierwszego leku skutecznego w terapii wielolekoopornej gruźlicy – Sirturo. Aktywną substancją zawartą w nowym preparacie jest bedakwilina, jej działanie polega na hamowaniu mykobakteryjnej syntetazy ATP, enzymu niezbędnego do produkcji energii w komórce Mycobacterium tuberculosis.

Zablokowanie funkcji tego enzymu ma efekt bakteriobójczy, działający zarówno na replikujące, jak i niereplikujące prątki gruźlicy. Sirturo będzie wskazany do stosowania w politerapii gruźlicy wielolekoopornej (MDR-TB – Multi-Drug-Resistant tuberculosis), definiowanej jako oporność na dwa główne leki przeciwprątkowe – izoniazyd i rifampicynę u osób, u których nie osiągnięto efektów terapeutycznych za pomocą dotychczas stosowanego dostępnego leczenia. 

Pozytywna opinia o dopuszczeniu do obrotu (wydana 19 grudnia ub. roku) została oparta na wynikach badań klinicznych, w których udowodniono skuteczność bedakwiliny u dorosłych pacjentów z płucną postacią MDR-TB. W badaniach tych chorzy otrzymywali nowy lek przez  24 tygodnie w połączeniu z innymi lekami przeciwgruźliczymi. Po przebytej terapii zaobserwowano u nich istotnie krótszy czas, w porównaniu z placebo i standardowym leczeniem, w którym przestały być wykrywane w plwocinie prątki M. tuberculosis. Nie zauważono także w trakcie badania krzyżowej oporności z innymi lekami przeciwprątkowymi. Dalsze obserwacje dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leku zostaną dostarczone z aktualnie prowadzonego badania klinicznego, które także objęło pacjentów z gruźlicą o rozszerzonej wielolekooporności (XDR-TB).  EMA podkreśla konieczność przeprowadzenia dalszych badań, dzięki którym będzie możliwe zdefiniowanie optymalnej metody leczenia nowym preparatem, w tym ustalenie kombinacji leków oraz czasu trwania terapii.

Najczęstszym działaniem niepożądanym związanym ze stosowaniem leku był wzrost aktywności enzymów wątrobowych, którego nie zanotowano w trakcie badań u pacjentów leczonych placebo. Zaobserwowano także wydłużenie odstępu QTc, mogącego prowadzić do wystąpienia zagrażających życiu zaburzeń rytmu serca. Kontrola poziomu enzymów wątrobowych oraz odstępu QTc będzie konieczna w trakcie terapii Sirturo, również ze względu na podobne działania niepożądane, wynikające ze stosowania innych leków jednocześnie z bedakwiliną.