W najbliższym czasie zostanie w Europie zarejestrowany nowy lek dla chorych na mukowiscydozę o nazwie Ivacaftor. Jest to selektywny modulator białka CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator – błonowy regulator przewodnictwa, białko tworzące kanał chlorkowy), który u chorych z mutacją  G551D w genie CFTR przywraca jego utraconą funkcję. Jest to kolejny przykład zyskującej popularność terapii spersonalizowanej. Aby zweryfikować skuteczność leku przeprowadzono randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą,

do którego zakwalifikowano 161 pacjentów powyżej dwunastego roku życia, chorych na mukowiscydozę z mutacją G551D w genie CFTR, z FEV1 pomiędzy 40-90% wartości należnej, z których część rok przed oraz w trakcje badania przyjmowała dornazę alfa(69%), azytromycynę doustnie(63%) i tobramycynę wziewnie(39%).  83 chorych przydzielono do grupy  która przyjmowała co najmniej jedna dawkę 150mg leku co 12h przez 48 tygodni oraz  78 chorych do grupy placebo. Wykazano, że w ciągu 24 tygodni Ivacaftor istotnie poprawił funkcję układu oddechowego (wzrost FEV1 w badaniu spirometrycznym o 10.6% w porównaniu z placebo, p<0.001), o 55% zmniejszył ryzyko zaostrzeń(p<0.001) oraz spowodował wzrost masy ciała średnio o 2.7kg(p<0.001)  w porównaniu z grupą która przyjmowała placebo. Korzystne efekty działania leku utrzymywały się przez całe 48 tygodni badania.

Działania niepożądane występowały z podobną częstością w obu grupach. W grupie przyjmującej Ivacaftor  najczęstsze były: ból brzucha, nudności, wysypka, infekcje górnych dróg oddechowych, ból głowy.

W kwietniu 2012 roku Ivacaftor został pozytywnie zaopiniowany przez Europejski Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi w leczeniu osób powyżej 6 roku życia, chorych na mukowiscydozę z mutacją  G551D w genie CFTR. Będzie  najprawdopodobniej pierwszym dostępnym lekiem oddziaływującym bezpośrednio na przyczynę tej choroby u wybranej grupy osób.