Wyniki randomizowanego, kontrolowanego placebo, badania klinicznego drugiej fazy z podwójnie ślepą próbą, przeprowadzonego u chorych ze zróżnicowanym rakiem tarczycy (DTC) dowodzą, iż u pacjentów przyjmujących wandetanib czas wolny od progresji choroby (PFS) był średnio prawie 2 razy dłuższy niż w grupie otrzymującej placebo (11.1 miesięcy vs. 5.9 miesiąca, 95% CI, 7.7-14.0; 4.0 – 8.9).

Jest to pierwsze badanie dowodzące skuteczności celowanego leczenia w zaawansowanym nieresekcyjnym DTC bądź z obecnością przerzutów. Jego wyniki zostały opublikowane w najnowszym numerze The Lancet Oncology. Wandatenib jest inhibitorem kinazy tyrozynowej RET, EGFR i VGEF. Do tej był stosowany w  leczeniu raka rdzeniastego tarczycy u pacjentów z lokalnie zaawansowanym i nieresekcyjnym guzem bądź z obecnością przerzutów. W próbie klinicznej 145 chorych z wielu ośrodków zakwalifikowano do dwóch grup. 72 pacjentów przydzielono do grupy, która otrzymywała wandetanib w dawce 300 mg dziennie, a 73 do grupy placebo. Oprócz tego, iż w porównaniu z placebo stosowanie wandatenibu wiązało się z prawie dwukrotnym wydłużeniem czasu wolnego od progresji nowotworu, pacjenci stosujący nowy preparat po 6 miesiącach leczenia mieli  także znacząco lepszy stopień kontroli choroby (który obejmował m.in. całkowitą bądź częściową odpowiedź na leczenie oraz stabilizację choroby). Najlepsze efekty uzyskano w leczeniu raka brodawkowatego, średni PFS wynosił 16.2 miesiąca. Stosowanie wandatenibu wiązało się z częstym występowaniem działań niepożądanych, w tym także poważnych. Dwóch pacjentów zmarło (z powodu krwawienia z przerzutów do skóry oraz zapalenia płuc), u 14% doszło także do wydłużenia odstępu QT. Inne najczęściej występujące działania niepożądane obejmowały biegunkę (10%), astenię (7%) oraz uczucie zmęczenia (5%).