Z dniem 4 października, w ramach Procedury Centralnej (CP), został dopuszczony do obrotu ruksolytynib (Jakavi), wskazany w leczeniu u dorosłych splenomegalii i objawów takich jak gorączka, nocne poty, ból kostny i utrata wagi, towarzyszących pierwotnej mielofibrozie (pierwotne włóknienie szpiku) oraz włóknieniu szpiku poprzedzonym nadkrwistością prawdziwą lub nadpłytkowością samoistną.
Działanie ruksolytynibu polega na hamowaniu grupy enzymów zwanych kinazami Janusowymi (JAK), ulegających w włóknieniu szpiku nadmiernej aktywacji, które biorą udział w produkcji i wzroście elementów morfotycznych krwi. Podczas leczenia dochodzi do zmniejszonej migracji zmienionych komórek, a w rezultacie do redukcji objawów choroby i splenomegalii.
Skuteczność Jakavi została udowodniona w modelach eksperymentalnych oraz w dwóch głównych badaniach klinicznych. W pierwszym badaniu porównywano działanie ruksolytynibu z placebo, w drugim zaś z różnego rodzaju preparatami przeciwnowotworowymi, hormonalnymi oraz immunosupresyjnymi. Łącznie przebadano 528 pacjentów.
Próby kliniczne wykazały, iż ruksolytynib jest najlepszym preparatem, którego stosowanie prowadzi do zmniejszenia wymiarów śledziony. W pierwszym badaniu docelowa redukcja splenomegalii miała miejsce u 42 % (65 z 155) w porównaniu do mniej niż 1% pacjentów w grupie placebo (1 z 153). W drugim badaniu u 29% (41 z 144) przyjmujących nowy lek doszło do normalizacji wielkości śledziony w porównaniu do 0% (0 z 72) w grupie placebo.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (u ponad 10% pacjentów), do których dochodziło podczas leczenia ruksolytynibem były trombocytopenia, niedokrwistość, neutropenia, zakażenie układu moczowego, krwawienie, wzrost masy ciała, hipercholesterolemia, zawroty i bóle głowy oraz zwiększony poziom enzymów wątrobowych.
Na skróty
Copyright © Medyk sp. z o.o