Komisja Europejska zarejestrowała XALKORI^® (kryzotynib) w leczeniu zaawansowanego niedrobnokomórkowego raka płuc (NDRP) u chorych z rearanżacją w genie ALK. 

Proces rejestracyjny leku przebiegał  w przyspieszonym trybie - ze standardowego ponad 10-letniego okresu uległ skróceniu o połowę. Zdecydowało o tym uznanie wybitnych korzyści klinicznych i korzystnego profilu korzyści/ryzyka w charakterystycznej populacji pacjentów z ALK+. Wysoki odsetek pozytywnych odpowiedzi na leczenie, polegających na całkowitej, częściowej remisji lub stabilizacji choroby oraz dobry profil tolerancji, to główne powody, dla których agencje regulacyjne - amerykańska i europejska - nadały nowemu lekowi status przyspieszonej rejestracji (FDA, 26.08.2011). 

XALKORI  to pierwszy w swojej klasie i – póki co – jedyny dopuszczony do stosowania w leczeniu doustny inhibitor kinazy (białka) ALK. Lek działa poprzez hamowanie aktywności tej kinazy, co może spowalniać lub zatrzymywać wzrost guza nowotworowego. Lek może też pomóc w uzyskaniu zmniejszenia guzów nowotworowych. XALKORI  należy do grupy tzw. terapii personalizowanych, czyli przeznaczonych do leczenia wyraźnie określonej, zdefiniowanej grupy chorych.

Rearanżacja w genie ALK to specyficzna zmiana lub defekt genu kodującego białko ALK - obserwowana jest u około 4-5% chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP), którzy różnią się od ogólnej populacji chorych na ten rodzaj nowotworu – są młodsi, częściej są to osoby niepalące, o gorszych rokowaniach. Na świecie rozpoznaje się corocznie ok. 40 000 przypadków zachorowań, w Polsce liczba ta szacowana jest na 300–400 osób rocznie. 

Podobnie jak w USA, gdzie lek uzyskał warunkowe dopuszczenie do obrotu w dniu 26.08.2011, proces rejestracyjny w Unii Europejskiej przebiegał w trybie przyspieszonym. Taki tryb rejestracyjny stosowany jest w przypadku leków o korzystnym profilu korzyści i ryzyka, które odpowiadają na niezaspokojoną do tej pory potrzebę medyczną, a których dostępność stanowiłaby znaczącą korzyść dla zdrowia publicznego. Po uzyskaniu warunkowego dopuszczenia do obrotu firma Pfizer będzie musiała złożyć w Europejskiej Agencji Leków pełne dane z zakończonego niedawno badania PROFILE 1007, w którym badano skuteczność i bezpieczeństwo kryzotynibu. W badaniu tym osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy (wskaźnik obiektywnej odpowiedzi na leczenie) u pacjentów z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuc z rearanżacją w genie ALK. Po analizie danych, Komisja Europejska zdecyduje o zmianie statusu dopuszczenia leku do obrotu z warunkowego na zwykły.

Oprócz USA i Unii Europejskiej, preparat XALKORI został już dopuszczony do obrotu w kilku krajach, w tym Szwajcarii, Kanadzie, Korei Południowej i Japonii. Proces rejestracyjny trwa także w kilku innych krajach na świecie.

Badania nad molekularnymi zaburzeniami w onkologii doprowadziły w 2007 r. do odkrycia zaburzenia struktury DNA polegającego na rearanżacji genu ALK. U części chorych m. in. z niedrobnokomórkowym rakiem płuc, dochodzi do fuzji genu ALK i genu EML4. W normalnej sytuacji gen ALK jest uśpiony, ale po połączeniu z genem EML4 obserwujemy jego nadekspresję - w efekcie następuje nieograniczona produkcja białka ALK, które jest silnym czynnikiem prowadzącym do rozwoju raka. Aby zablokować rozwój nowotworu, konieczne jest zahamowanie aktywności wspomnianego białka.