Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) 28 grudnia 2012 r. zarejestrowała pierwszy skuteczny lek w leczeniu wielolekoopornej gruźlicy (MDR-TB) -  bedakwilinę (Sirturo), przeznaczony do stosowania w politerapii, kiedy inne preparaty okazują się nieskuteczne.

MDR-TB jest definiowana jako gruźlica oporna co najmniej na izoniazyd i rifampicynę, dwa najsilniej działające leki przeciwgruźlicze. Mimo iż w krajach rozwiniętych zapadalność na gruźlicę znacząco zmalała w ciągu kilkudziesięciu lat,  to na świecie w 2011 r. zachorowało prawie 9 mln osób, w tym 10 528 w Stanach Zjednoczonych.

            Profil bezpieczeństwa i skuteczność leku zostały ustalone w dwóch badaniach II fazy, przeprowadzonych na 440 pacjentach z potwierdzoną MDR-TB. W pierwszym badaniu chorzy otrzymywali Sirturo bądź placebo łącznie z innymi lekami przeciwgruźliczymi W drugiej próbie wszyscy chorzy zostali poddani terapii bedakwiliną. W obu badaniach głównym punktem końcowym był czas, w którym w plwocinie pacjentów przestały być wykrywalne prątki M. tuberculosis. Pacjenci przyjmujący Sirturo w pierwszym badaniu osiągnęli punkt końcowy w czasie 83 dni w porównaniu do 125 dni w grupie placebo. W drugim badaniu średni czas, po którym leczenie okazało się skuteczne, wyniósł 57 dni, co potwierdziło wyniki pierwszej próby klinicznej.

            Do najpoważniejszych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem bedakwiliny należy możliwość wydłużenia odstępu QT i w rezultacie powstanie groźnych dla życia zaburzeń rytmu serca. Odnotowano także w badaniach zgony u pacjentów przyjmujących Sirturo w liczbie 9 versus 2 w grupie placebo. Pięć z nich było powiązanych z postępem choroby, zaś w przypadku czterech nie udało się znaleźć przyczyny.

            Rejestracja leku miała miejsce w trybie przyspieszonym ze względu na skuteczność, jaką odznaczył się w badaniach klinicznych. Może on stanowić efektywną i bezpieczną terapię gruźlicy, podczas gdy nie ma żadnej istniejącej alternatywy. Warto również wspomnieć, iż jest to pierwsza rejestracja leku przeciwgruźliczego od prawie czterdziestu lat.