Europejski Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywną opinię rekomendującą przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dwóch nowych leków na stwardnienie rozsiane (SM), zawierających aktywne substancje w postaci fumaranu dimetylu (Tecfidera) oraz teriflunomidu (Aubagio).

Fumaran dimetylu jest lekiem immunomodulującym, mającym punkt uchwytu w ośrodkowym układzie nerwowym, który aktywuje transkrypcję białka Nrf2 (nuclear – factor [erythroid – derived 2] – like 2). Korzyści ze stosowania leku wynikają z jego pozytywnego wpływu na redukcję nawrotów w postaci nawracająco-remitującej SM. W przeprowadzonych badaniach trzeciej fazy wykazano, iż zmniejszeniu uległa liczba pacjentów, którzy doznali nawrotu choroby (27% i 26% vs. 46% w przypadku placebo, p<0.001). Oprócz tego nowy preparat zmniejsza postęp choroby prowadzący do niepełnosprawności (16% i 18% vs. 27%)  oraz liczbę zmian w badaniu rezonansu magnetycznego. Działania niepożądane po zastosowaniu fumaranu dimetylu mają nieduże nasilenie, należą do nich głównie uderzenia gorąca oraz zaburzenia ze strony układu pokarmowego.

Drugi z nowych leków, teriflunomid, jest selektywnym immunosupresantem z właściwościami przeciwzapalnymi. Ponadto jest on aktywnym metabolitem innego leku – leflunomidu, przez co, według stanowiska CHMP, nie może być rozpatrywany jako nowa substancja aktywna. Dokładny mechanizm odpowiedzialny za efekt terapeutyczny nie został do końca poznany, wiadomo natomiast, że lek ten zmniejsza proliferację limfocytów poprzez blokowanie enzymu mitochondrialnego  DHO-DH (dehydrogenaza dihydroorotanu). Aubagio, podobnie jak fumaran dimetylu, wpływa korzystnie na redukcję częstości nawrotów choroby w nawracająco-remitującej postaci stwardnienia rozsianego. Ponadto badania rezonansu magnetycznego u pacjentów przyjmujących nowy lek  wykazały, iż hamuje on progresję zmian w mózgu charakterystycznych dla stwardnienia rozsianego w porównaniu z placebo (wzrost ilości zmian był mniejszy o 67,4 % (p=0.0003) i 39,4% (0.0317) dla dawek 14 mg i 7 mg). Powikłania podczas leczenia teriflunomidem występują częściej niż w przypadku fumaranu dimetylu. Są to: zakażenia górnych dróg oddechowych, zakażenia układu moczowego, biegunka, wymioty, parestezje, łysienie i wzrost aktywności enzymów wątrobowych.

Dzięki wydaniu pozytywnej opinii przez CHMP na temat wymienionych leków, możemy w niedługim czasie spodziewać się ich rejestracji.