Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała 1 lipca Iclusig (ponatynib), lek przeznaczony do stosowania w przewlekłej białaczce szpikowej (CML) w stadium przewlekłym, fazie akceleracji i w fazie blastycznej oraz w ostrej białaczce szpikowej z obecnym chromosomem Philadelphia (PH+ ALL).

            Dokładne wskazanie obejmuje chorych, którzy nie odpowiedzieli na leczenie dasatynibem bądź nilotynibem, a w szczególności pacjentów z mutacją T351, która warunkuje oporność na wyżej wymienione leki oraz imatynib. Iclusig należy do grupy leków będących inhibitorami kinazy tyorozynowej. Blokuje kinazę tyrozynową Bcr-Abl, obecną w komórkach posiadających chromosom Ph (translokację 9:22), dzięki czemu pomaga kontrolować rozrost nowotworu.

            W celu ustalenia skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ponatynibu przeprowadzono jedno badanie obejmujące 449 pacjentów z CML bądź Ph+ ALL, którzy nie tolerowali bądź u których było nieskuteczne leczenie dasatynibem i nilotynibem oraz mieli mutację T351. W badaniu tym nie porównywano nowego leku z żadną inną terapią. Skuteczność Iclusigu mierzono na podstawie procenta odpowiedzi hematologicznej (kiedy liczba białych krwinek wracała do normy) oraz na podstawie odpowiedzi cytologicznej (kiedy liczba komórek z chromosomem Ph spadała poniżej 35%). Pośród pacjentów z Ph+ ALL zaobserwowano pozytywną odpowiedź hematologiczną w 41% przypadków, a w CML w fazie przewlekłej, akceleracji oraz w fazie blastycznej odpowiednio 54% odpowiedzi cytogenetycznej oraz 58% i 31% odpowiedzi hematologicznej.

            Do częstych poważnych działań niepożądanych, dotykających jedną osobę na 100, związanych ze stosowaniem leku należało: zapalenie trzustki, ból brzucha, gorączka, niedokrwistość, trombocytopenia, gorączka neutropeniczna, zawał serca oraz pancytopenia. Na lżejsze działania niepożądane, występujące u co piątej osoby, składały się ból brzucha, wysypka oraz spadek liczby płytek krwi.