Mipomersen jest lekiem hipolipemizującym, zarejestrowanym 29 stycznia 2013 r. przez Agencję ds. Żywności i Leków w Stanach Zjednoczonych Ameryki. To lek sierocy, stosowany w homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej, która jest genetycznie uwarunkowanym zaburzeniem metabolizmu lipidów. Choroba wynika z mutacji w jednym z genów (LDLR, APOB, PCSK9) kodujących białka istotne w prawidłowym przebiegu endocytozy cząsteczek LDL za pośrednictwem receptora LDL, występującej w obu allelach. Mipomersen jest oligonukleotydem antysensownym drugiej generacji, który hamuje syntezę apolipoproteiny B100. W wyniku połączenia cząsteczki leku z mRNA, powstającym w procesie transkrypcji genu APOB, dochodzi do zależnej od rybonukleazy H degradacji mRNA, co skutkuje zahamowaniem ekspresji genu. Mipomersen obniża stężenie we krwi apolipoproteiny B, cholesterolu całkowitego, lipoprotein LDL i VLDL, triglicerydów oraz lipoproteiny (a). Cząsteczka leku jest zbudowana z 20 nukleotydów. Lek podaje się drogą wstrzyknięcia podskórnego raz w tygodniu. Mipomersen jest metabolizowany za pomocą nukleaz, bez udziału cytochromu P450. Najczęstszym działaniem niepożądanym jest ból, świąd i zaczerwienienie w miejscu wstrzyknięcia, a jednym z najgroźniejszych – stłuszczenie wątroby.