Komisja Europejska wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku Harvoni® (ledipaswir 90 mg/sofosbuwir 400 mg), będącego pierwszym schematem leczenia w postaci jednej tabletki podawanej raz na dobę, przeznaczonym dla większości dorosłych chorych zakażonych wirusem zapalenia wątroby typu C genotypu 1 i 4. Harvoni stanowi skojarzenie inhibitora NS5A ledipaswiru (LDV) i analogu purynowego - inhibitora polimerazy sofosbuwiru (SOF), zarejestrowanego przez Komisję Europejską w styczniu 2014 r. pod nazwą handlową Sovaldi®.

Decyzja KE opiera się na wynikach programu rozwoju klinicznego obejmującego ponad 2000 chorych zakażonych wirusem zapalenia wątroby typu C (ang. hepatitis C virus, HCV) i jest efektem przyspieszonej oceny przeprowadzonej przez Europejską Agencję Leków (European Medicines Agency, EMA), stosującą tę procedurę w przypadku nowych leków o szczególnym znaczeniu dla zdrowia publicznego. Umożliwiło to wprowadzenie ledipaswiru/sofosbuwiru na rynki wszystkich 28 krajów Unii Europejskiej.

Ledipaswir/sofosbuwir jest wskazany do leczenia zakażenia HCV u dorosłych chorych wcześniej nieleczonych i leczonych, zakażonych wirusem genotypu 1 i 4 , niezależnie od występowania marskości wątroby. U chorych zakażonych wirusem genotypu 1 i 4 z niewyrównaną marskością oraz u chorych zakażonych wirusem genotypu 3 z marskością lub po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia, ledipaswir/sofosbuwir powinien być podawany w skojarzeniu z rybawiryną. Ledipaswir/sofosbuvir jest wskazany do leczenia chorych zakażonych HCV genotypu 1, 3 i 4 , którzy są jednocześnie zakażeni HIV.

„Chorzy zakażeni wirusem zapalenia wątroby typu C genotypu 1 w Europie oraz ich lekarze oczekiwali na taki postęp leczenia od dekad” – powiedział Graham Foster, profesor hepatologii z Queen Mary University w Londynie. – „Skojarzenie ledipaswiru z sofosbuwirem umożliwia istotną zmianę sposobu leczenia chorych żyjących z najczęstszą postacią zapalenia wątroby w Europie. Możemy obecnie oczekiwać znacznego odsetka trwałych odpowiedzi wirusologicznych, u wielu chorych możemy wyeliminować potrzebę podawania interferonu we wstrzyknięciach oraz rybawiryny, a także zaproponować wyleczenie schematem z jedną tylko tabletką podawaną raz na dobę”.

Decyzja o dopuszczeniu leku do obrotu opiera się głównie na wynikach trzech badań klinicznych III fazy: ION-1, ION-2 i ION-3. W badaniach tych leczono ledipaswirem/sofosbuwirem w skojarzeniu z rybawiryną lub bez rybawiryny blisko 2000 chorych zakażonych HCV genotypu 1 z wyrównaną czynnością wątroby przez 8, 12 lub 24 tygodnie. Do badań włączono wcześniej nieleczonych chorych bez marskości (ION-3), wcześniej nieleczonych chorych niezależnie od obecności marskości (ION-1) oraz chorych po niepowodzeniu wcześniejszej terapii opartej na interferonie, w tym schematach zawierających inhibitor proteazy HCV, niezależnie od obecności marskości (ION-2). Pierwszorzędowym punktem końcowym w tych badaniach była trwała odpowiedź wirusologiczna (stan niewykrywalnego HCV) po 12 tygodniach od zakończenia leczenia (SVR12; ang. sustained virologic response,). Chorych, którzy osiągają SVR12, uznaje się za wyleczonych z zakażenia HCV. Dodanie rybawiryny do terapii nie zwiększyło w wymienionych badaniach odsetka odpowiedzi. Odsetki SVR12 wśród uczestników badań zakwalifikowanych do ramienia bez rybawiryny (n = 1080) wyniosły 94% i 99%.