Firma Amgen ogłosiła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię w sprawie dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego Repatha^TM (ewolokumab), zalecając zezwolenie na stosowanie tego leku u niektórych pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu.

Repatha to eksperymentalne, całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne, hamujące aktywność konwertazy białkowej subtylizyna/keksyna typu 9 (PCSK9) - białka, które ogranicza zdolność wątroby do usuwania z krwi cholesterolu o małej gęstości (LDL-C), tj. „złego” cholesterolu.

Produkt leczniczy Repatha jest wskazany do stosowania u dorosłych z pierwotną hipercholesterolemią (rodzinną heterozygotyczną i nierodzinną) lub mieszaną dyslipidemią jako uzupełnienie diety:

• w skojarzeniu ze statyną lub statyną i innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów, u których nie jest możliwe osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL przy zastosowaniu statyny w najwyższej tolerowanej dawce, albo
• w monoterapii lub w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u pacjentów nietolerujących statyn, albo u których stosowanie statyn jest przeciwwskazane.

Produkt leczniczy Repatha jest też wskazany do stosowania w skojarzeniu z innymi lekami hipolipemizującymi u dorosłych i młodzieży w wieku co najmniej 12 lat z homozygotyczną postacią hipercholesterolemii rodzinnej.

Nie wykazano wpływu stosowania produktu Repatha na ryzyko zachorowania na choroby układu sercowo-naczyniowego ani śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych.

„Pozytywna opinia Komitetu CHMP w sprawie produktu leczniczego Repatha to ważny etap na drodze do odkrywania nowych możliwości terapeutycznych dla pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu, u których niemożliwe jest osiągnięcie docelowego stężenia cholesterolu LDL za pomocą aktualnie dostępnych w Unii Europejskiej metod leczenia” – powiedział dr Sean E. Harper, wiceprezes ds. badań i rozwoju w firmie Amgen.

Pozytywna opinia komitetu CHMP będzie teraz weryfikowana przez Komisję Europejską (KE), która jest upoważniona do wprowadzania leków do obrotu na terenie Unii Europejskiej (UE). W razie zatwierdzenia, zezwolenie na wprowadzenie do obrotu w procedurze centralnej z jednolitym oznakowaniem zostanie przyznane w 28 państwach będących członkami UE. Norwegia, Islandia i Liechtenstein, jako członkowie Europejskiego Obszaru Gospodarczego (EOG) podejmą decyzje na podstawie odpowiednich decyzji KE.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) oraz EMA tymczasowo zezwoliły na wykorzystanie nazwy handlowej Repatha.

Opinia komitetu CHMP została wydana na podstawie danych zebranych od ok. 6800 pacjentów, w tym ponad 4500 pacjentów z wysokim stężeniem cholesterolu, uczestniczących w 10 badaniach fazy 3. W badaniach fazy 3. oceniano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania produktu leczniczego Repatha u pacjentów z podwyższonym stężeniem cholesterolu, w tym u pacjentów leczonych statynami w skojarzeniu z innymi lekami obniżającymi stężenie lipidów lub w monoterapii; pacjentów nietolerujących statyn; pacjentów z HeFH oraz pacjentów z HoFH, rzadką i ciężką chorobą genetyczną.

PROFICIO to duży i wszechstronny program badań klinicznych, którego celem jest ocena produktu leczniczego Repatha^TM (ewolokumab) w 22 badaniach klinicznych, z planowaną rekrutacją łącznie 35 000 pacjentów. Program badań 3. fazy obejmuje 16 badań prowadzonych w celu oceny produktu leczniczego Repatha podawanego co dwa tygodnie i co miesiąc w wielu populacjach pacjentów, w tym w skojarzeniu ze statynami u pacjentów z hiperlipidemią (LAPLACE-2 i YUKAWA-2); u pacjentów z hiperlipidemią nietolerujących statyn (GAUSS-2 i GAUSS-3); w monoterapii u pacjentów z hiperlipidemią (MENDEL-2); u pacjentów, u których wysokie stężenie cholesterolu wywołane jest zaburzeniami genetycznymi nazywanymi heterozygotyczną (RUTHERFORD-2 i TAUSSIG) oraz homozygotyczną (TESLA i TAUSSIG) hipercholesterolemią rodzinną; wpływ produktu leczniczego Repatha na metabolizm lipoprotein (FLOREY); oraz podawanie produktu leczniczego Repatha u pacjentów z hiperlipidemią leczonych statynami (THOMAS-1 i THOMAS-2).