Firmy Sanofi oraz Regeneron Pharmaceuticals poinformowały, że Komitet Doradczy ds. Leków Endokrynologicznych i Metabolicznych (EMDAC) amerykańskiego Urzędu ds. Żywności i Leków (FDA) zalecił zatwierdzenie eksperymentalnego leku Praluent^® (alirocumab) w formie iniekcji. Komitet orzekł, stosunkiem głosów 13 do 3 (przy braku głosów wstrzymujących się), że firmy Sanofi oraz Regeneron wystarczająco wykazały, że korzyści wynikające z obniżania poziomu cholesterolu w postaci lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C, czyli „złego” cholesterolu) przez preparat Praluent przewyższają związane z nim zagrożenia.

– Jesteśmy zadowoleni z zalecenia Komitetu w sprawie zatwierdzenia preparatu Praluent. Nasz program badań klinicznych koncentruje się na pacjentach z niezaspokojonymi i znacznymi potrzebami, u których preparat Praluent umożliwia istotną redukcję poziomu LDL‑C podczas stosowania równolegle ze statynami i innymi lekami obniżającymi poziom lipidów – powiedział Elias Zerhouni, MD, prezes Działu Global R&D w firmie Sanofi. – W naszym programie badań 3. fazy preparatu Praluent ocenialiśmy zarówno dawkę 75 mg, jak i 150 mg, umożliwiając stosowanie elastycznego dawkowania, które można dostosować do indywidualnych potrzeb pacjentów w zakresie obniżania poziomu cholesterolu.

Zalecenie Komitetu zostało wydane na podstawie profilu korzyści i ryzyka dla preparatu Praluent, określonego na podstawie oceny skuteczności i bezpieczeństwa w grupie ponad 5000 pacjentów, w 10 kluczowych podwójnie zaślepionych badaniach fazy 3., trwających od sześciu miesięcy do dwóch lat. Dane kliniczne z programu badań 3. fazy ODYSSEY wykazały spójne, korzystne wyniki dotyczące redukowania poziomu LDL‑C. Najczęstsze działania niepożądane, które występowały częściej u pacjentów leczonych preparatem Praluent niż w grupach kontrolnych, obejmowały reakcje w miejscu wstrzyknięcia i świąd (swędzenie).

Zalecenie Komitetu Doradczego zostanie uwzględnione przez FDA podczas oceny wniosku o rejestrację leku biologicznego (Biologics License Application-BLA) dotyczącego preparatu Praluent. FDA nie jest związany zaleceniami Komitetu, lecz bierze jego opinię pod uwagę podczas oceny eksperymentalnych produktów leczniczych. Wniosek BLA dotyczący preparatu Praluent został przyjęty do priorytetowej oceny przez FDA z docelową datą działania ustaloną na 24 lipca 2015 r.

Jeżeli preparat Praluent zostanie zatwierdzony przez FDA, oczekuje się, że będzie to pierwsze całkowicie ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko PCSK9 (proproteinowej konwertazie subtylizyny/keksyny typu 9) w USA. Wniosek o rejestrację preparatu Praluent w Unii Europejskiej jest obecnie rozpatrywany przez Europejską Agencję Leków (European Medicines Agency - EMA). Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Praluent nie zostały jeszcze w pełni ocenione przez żaden urząd rejestracyjny.