Rozmowa z prof. Jackiem Jassemem, kierownikiem Kliniki Onkologii i Radioterapii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Przewodniczącym Rady Programowej I Forum Medycyny Personalizowanej

1. Dlaczego pomimo licznych obowiązków zgodził się Pan Profesor objąć funkcję Przewodniczącego Rady Programowej I Forum Medycyny Personalizowanej, a samo wydarzenie uznał za istotne?

Medycyna personalizowana staje się nowym podejściem do uprawiania medycyny. Odchodzimy od automatycznego stosowania w praktyce klinicznej „medycyny uśrednionej”, opartej na wynikach dużych badań klinicznych, w których bierze udział kilkaset lub nawet kilka tysięcy chorych. Jeśli nawet wyniki tych badań pokazują, że jedna metoda leczenia jest nieco lepsza od drugiej, jest to wynik odnoszący się do całej badanej grupy, ale niekoniecznie do poszczególnych chorych. My, lekarze, leczymy zawsze indywidualnego pacjenta. On ma często nie tylko jedną, podstawową chorobę, z powodu której do nas trafia, ale także inne choroby towarzyszące. Ma swoje indywidualne cechy fizjologiczne, a jego schorzenie może się różnić od pozornie takiego samego, występującego u innego chorego. Medycyna personalizowana to także wsłuchanie się w oczekiwania chorego i – tam gdzie to możliwe – uwzględnienie jego preferencji.

Ogromny postęp medycyny w ostatnich dekadach zawdzięczamy przede wszystkim rozwojowi biologii molekularnej. Okazuje się, że schorzenia, które wcześniej wydawały nam się identyczne, mogą się bardzo różnić. Onkologia jest właśnie taką modelową dziedziną medycyny, która dawniej opierała się na cechach klinicznych i morfologicznych nowotworów, a w tej chwili w coraz większym stopniu uwzględnia ich indywidualne cechy molekularne. To staje się standardem. Często bywa tak, że nowotwór wywodzący się z danego narządu lub tkanki, wcześniej traktowany jako jedna choroba, okazuje się zbiorem kilkunastu różnych chorób wymagających odmiennego leczenia. Zdarzają się jednak również takie sytuacje, że nowotwory różnych narządów łączy wspólny defekt molekularny i wrażliwość na ten sam lek celowany. Najpewniej w przyszłości dotychczasowe klasyfikacje nowotworów oparte na ich lokalizacji i zaawansowaniu będą więc stopniowo uzupełniane, a nawet wypierane przez klasyfikacje oparte na cechach molekularnych.

2. Wydaje się, że diagnostyka molekularna jest kluczowa dla właściwego doboru terapii. Jak w praktyce funkcjonuje to w polskim systemie opieki zdrowotnej?

Do tej pory sytuacja pozostawiała wiele do życzenia. Brakowało dokładnie sprecyzowanych zasad określających działanie diagnostyki molekularnej. Bardzo mocno akcentowaliśmy ten problem podczas mojej kadencji w Polskim Towarzystwie Onkologicznym; jego uporządkowanie postawiliśmy jako jeden z naszych głównych celów. Przedtem w tworzeniu laboratoriów diagnostyki molekularnej i ich działaniu była duża dowolność. Jednostki takie nie podlegały procesowi akredytacji i monitorowaniu jakości. W efekcie tak ważna dziedzina diagnostyki, często decydująca o wyborze bardzo złożonej i kosztownej metody leczenia, nie podlegała żadnym kryteriom jakościowym. To wymagało uporządkowania. Zaproponowaliśmy Ministerstwu Zdrowia, że sami stworzymy dokument regulujący te zagadnienia i uzyskaliśmy formalną prośbę, aby go przygotować. Niestety, później przeleżał on dłuższy czas w ministerialnych szufladach. Rozporządzenie w tej sprawie wydał dopiero kilka miesięcy temu były minister zdrowia prof. Marian Zembala.  

Wciąż nierozwiązanym problemem pozostaje jednak finansowanie diagnostyki molekularnej. Trzeba pamiętać, że badania te są dość kosztowne, choć jednocześnie niezbędne. Niestety, obecnie testy molekularne refundowane są często jedynie w odniesieniu do chorych, którzy mają wynik kwalifikujący ich do konkretnej terapii celowanej. U nich koszt wykonania testu jest „zaszyty” w kosztach leczenia. Co zrobić jednak, jeśli na podstawie testu tylko 10% chorych kwalifikuje się do leczenia? Pozostałe 90% nie ma źródła finansowania. Tę sytuację koniecznie trzeba uporządkować.

Do tej pory badania molekularne finansowały głównie firmy farmaceutyczne – producenci konkretnych, tzw. celowanych leków. To sytuacja nienormalna pod względem prawnym i etycznym. Bardzo się staramy, by państwo przejęło ten obowiązek. Dochodzi tu także kwestia zachowania tajemnicy lekarskiej i wszystkich innych problemów z tym związanych, takich jak choćby wybór najlepszych laboratoriów, zamiast tych, które wygrywają jedynie ceną. Do tej pory firmy mogły wybierać laboratoria, skoro same płaciły za diagnostykę. Na szczęście, ministerialne prace nad rozwiązaniem tego problemu już się toczą.

3. Czy I Forum Medycyny Personalizowanej to pierwszy zwiastun wdrażania medycyny personalizowanej do polskiego systemu opieki zdrowotnej?

Jesteśmy skazani na medycynę personalizowaną. Onkologia w naturalny sposób jest tutaj liderem, dlatego I Forum Medycyny personalizowanej obfituje w sesje poświęcone leczeniu nowotworów. Jest jednak coraz więcej innych dziedzin, w których w najbliższym czasie medycyna personalizowana będzie standardem postępowania. Przypomnę, że to podejście opiera się nie tylko na cechach molekularnych samej choroby, ale także na genotypie pacjenta, warunkującym metabolizm leków, a więc podatność na leczenie i toksyczność. W tym kontekście medycyna personalizowana jest uniwersalna.

Większość chorób leczy się farmakologicznie. Od dawna wiadomo, że efekty leczenia u poszczególnych chorych z tym samym rozpoznaniem są diametralnie różne. Na szczęście coraz lepiej wiemy, dlaczego tak się dzieje. W związku z tym stworzenie płaszczyzny porozumienia różnych dziedzin medycyny jest bardzo ważne. Temu ma służyć I Forum Medycyny Personalizowanej.

Medycyna personalizowana nie oznacza oczywiście odejścia od medycyny opartej na dowodach naukowych, pochodzących z badań z randomizacją i metaanalizach, czyli na tym, co tworzy evidence-based medicine. Wręcz przeciwnie – medycyna personalizowana zakłada łączenie wyników badań klinicznych z rosnącą wiedzą na temat indywidualnych cech chorego i jego choroby. Jest to więc ciągle medycyna oparta na dowodach – choć pochodzących głównie z laboratoriów genetycznych. Ponadto wszystkie te odkrycia trzeba zweryfikować w badaniu klinicznym, a więc te dwa podejścia są ze sobą nierozłącznie związane.

4. Na kogo powinna patrzeć Polska, by efektywnie wdrażać medycynę personalizowaną? Gdzie to podejście się sprawdziło i ma potwierdzoną skuteczność?

Dobrym przykładem jest Francja. Wiem, jak funkcjonuje tam medycyna personalizowana w onkologii, szczególnie w raku płuca – nowotworze, który jest  głównym przedmiotem moich zainteresowań. We Francji skrining molekularny nowotworów stał się tam standardem. Zrozumiano, że jeżeli lek – nawet drogi –  jest adresowany dobrze, czyli do właściwego pacjenta, to leczenie jest nie tylko skuteczniejsze, lecz także tańsze. Najdroższe jest bowiem leczenie nieskuteczne. Nawet, jeśli pozornie wydaje się tanie, są to pieniądze wyrzucone w błoto.

Jeśli będziemy leczyli chorych inteligentnie, stosowali medycynę precyzyjną, to stworzymy sytuację typu win-win, czyli korzystną zarówno dla chorego, jak i dla płatnika. Chory będzie leczony lepiej, a płatnik racjonalniej wydawał publiczne środki. We Francji dobrze to funkcjonuje, a przesiewowe badania molekularne stały się tam standardem. W Polsce, niestety, nadal nie wygląda to najlepiej. Testy wykonuje się u zbyt małego odsetka chorych. To wymaga zmian – stworzenia odpowiedniej infrastruktury, edukacji medycznej, regulacji prawnych i właściwego finansowania. Im szybciej to zrobimy, tym szybciej skorzystają na tym nasi chorzy.