Nowotwory hematoonkologiczne stanowią ok. 6% wszystkich przypadków nowotworów na świecie. Według szacunków Fundacji Polska Koalicja Pacjentów Onkologicznych w Polsce na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego choruje ponad 100 tys. osób. Jak wynika z danych Krajowego Rejestru Nowotworów, w ciągu ostatnich dekad wzrosła liczba chorych. Tym bardziej ważna jest edukacja, świadomość pierwszych objawów i znaczenia badań profilaktycznych. Proste badanie krwi może pomóc rozpoznać nowotwór we wczesnych stadium i znacząco zwiększyć szanse na wyleczenie.

– (...) Zależy nam, żeby szerzyć wiedzę, dlatego zaplanowaliśmy wiele działań edukacyjnych na najbliższy miesiąc. Niech wszystkie oczy będą skierowane we wrześniu na choroby hematoonkologiczne. Zachęcam, żeby w myśl hasła naszej konferencji "Sprawdzam. Badam. Zacznij od krwi" wykonać pierwszy krok i udać się na podstawową morfologię – mówi Krystyna Wechmann, Prezes Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych oraz Federacji Stowarzyszeń „Amazonki”.

W hematoonkologii powstaje najwięcej rewolucyjnych, nowoczesnych terapii, które precyzyjnie atakują komórki rakowe i są mniej obciążające dla organizmu od klasycznej chemioterapii. Trend odchodzenia od chemioterapii widać również w naszym kraju. W ostatnich latach praktycznie każda lista refundacyjna zawierała terapie, w tym nowoczesne terapie celowane, dla kolejnych grup pacjentów z nowotworami krwi, co z ulgą przyjęli zarówno pacjenci, jak i klinicyści.

– W odniesieniu do potrzeb refundacyjnych – powiem przewrotnie, że potrzebujemy białych plam w hematoonkologii. To one oznaczają, że dzieje się postęp, że pojawiają się nowe terapie. Realnie jednak, w ostatnim czasie w Polsce wszystkie najpilniejsze potrzeby zostały zaadresowane. Teraz zależy nam na docieraniu do mniejszych grup chorych, aby optymalizować i indywidualizować terapię oraz wypracować zmiany systemowe, aby w pełni wykorzystywać potencjał refundowanych terapii – mówi  prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL)

– Czekamy przede wszystkim na refundację w 1. linii wenetoklaksu w skojarzeniu z obinutuzumabem dla pacjentów młodszych bez chorób współistniejących oraz ibrutynibu w skojarzeniu z wenetoklaksem. Jest to o tyle ważne, że terapie celowane w przeciwieństwie do immunochemioterapii, nie wiążą się ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia nowotworów wtórnych – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Iwona Hus, kierownik Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie, Prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.

– Mimo że większość pacjentów to osoby po 65. r.ż., to nie możemy zapominać, że chorują też osoby młodsze. Tacy pacjenci mają inne oczekiwania względem terapii – nie chcą być pod presją ciągłego przyjmowania leczenia, szukają czasowych rozwiązań, które pozwolą im zapomnieć o trudach choroby i wrócić do życia sprzed diagnozy  – dodaje prof. Hus.

Ostra białaczka szpikowa (AML) 

– Należy podkreślić, że dla zapewnienia optymalnego leczenia chorym na AML, w parze z dynamicznym rozwojem i dostępnością terapii celowanych musi iść dostępność do nowoczesnych technik diagnostyki genetycznej, np. sekwencjonowania nowej generacji (NGS) – podkreśla prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.

Przewlekła białaczka szpikowa (CML)

– Przed erą inhibitorów mediana przeżycia pacjentów z CML wynosiła około 3-4 lat, aktualnie nie różni się istotnie od populacji ogólnej. W Polsce wszyscy pacjenci zaczynają terapię od imatynibu – IKT pierwszej generacji. Około 30% chorych ze względu na nietolerancję lub niedostateczną odpowiedź na leczenie wymagają zmiany na silniejsze IKT drugiej generacji – nilotynib, dasatynib lub bosutynib, które są dostępne w ramach programu lekowego. Najsilniejszym dostępnym IKT jest ponatynib, oczekujemy na dodanie do programu lekowego inhibiotora o innym mechanizmie działania – tzw. STAMP inhibitor (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) asciminibu – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Joanna Góra-Tybor, kierownik Oddziału Hematoonkologii z Pododdziałem Chemioterapii Dziennej w Wojewódzkim Wielospecjalistycznym, Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi.

Chłoniaki

– Po raz pierwszy od 20 lat można mówić o zmianie standardu terapii pierwszej linii w chłoniaku rozlanym z dużych komórek b (DLBCL). Dotychczas stosowana  immunochemioterapia w tej grupie pacjentów jest skuteczna w ok. 60%, tj. tylu chorych już po pierwszej linii leczenia można uznać za wyleczonych. Natomiast podając dwa leki immunologiczne – z których jeden to znane nam dobrze przeciwciało atny-CD20, a drugi to nowy lek, immunotoksyna, tj. polatuzumab wedotyny, wykazano, że prawie 78% pacjentów jest bez progresji. Liczymy więc, że duża część z tych chorych będzie wyleczonych – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.

– Po refundacji ibrutynibu kolejną dobra informacją jest objęcie terapii CART finansowaniem od 1 września 2023 – to jest już najwyższy standard międzynarodowy, który możemy oferować chorym na chłoniaka z komórek płaszcza (MCL) w Polsce – dodaje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos.

Ostatnim z omawianych na konferencji chłoniaków był oporny nawrotowy chłoniak grudkowy (FL).

– Niewątpliwie nowe możliwości terapii to nie tylko CART, ale też przeciwciała dwuswoiste, czyli technologie angażujące układ odporności do odpowiedzi przeciwchłoniakowej. W przypadkach oporności na terapie wykorzystujące przeciwciała monoklonalne w połączeniu z chemioterapią terapie z przeciwciałami dwuswoistym, do których należy mosenutuzumab, są jedyną opcją terapii. Terapia nie wymaga tak bardzo skomplikowanego procesu generacji produktu leczniczego, jak ma to miejsce w przypadku CART i w zasadzie może być dostępna do zastosowania w każdym oddziale hematologicznym, a po bezpiecznym przyjęciu pierwszych dawek nawet ambulatoryjnie. To niewątpliwa zaleta tej technologii o dużej skuteczności klinicznej, na której refundację oczekujemy – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos. 

Szpiczak plazmocytowy

– Biologiczne aspekty choroby warunkują konieczność zmiany w podejściu do leczenia i łączenia innowacyjnych terapii. Aby skutecznie leczyć pacjentów, potrzebujemy schematy 3- a nawet 4-lekowe. Oprócz dostępu do leczenia konieczne jest wprowadzenie zmian systemowych, bo palących problemów jest więcej i dotyczą m.in. zmian wyceny badań diagnostycznych – wyjaśnia prof. Iwona Hus.

Mielofibroza i czerwienica prawdziwa

– Dotychczas jedyną terapią pozwalającą wyleczyć mielofibrozę jest transplantacja szpiku kostnego. Dostępne leki z grupy inhibitorów kinazy JAK, takie jak ruksolitynib i fedratynib, jakkolwiek bardzo skutecznie znoszą objawy choroby (redukują objawy ogólne i wielkość śledziony), nie potrafią jej wyleczyć. Bardzo wiele nowych cząsteczek jest też fazie badań klinicznych – stwierdza mówi prof. Joanna Góra-Tybor.

– Od niedawna polscy pacjenci mają dostęp do nowej formuły interferonu alfa (Ro-peg interferonu), który ma dużą skuteczność w terapii czerwienicy, jest lekiem dobrze tolerowanym i wygodnym w stosowaniu (podskórna iniekcja co 2 tygodnie) – dodaje prof. Joanna Góra-Tybor.

Edukacja i personalizacja leczenia

Konieczność szerokiej edukacji pacjentów to, obok personalizacji leczenia, jeden z głównych postulatów organizacji pacjentów. Chorują coraz młodsze osoby, dlatego tak ważnym jest, żeby zaproponować leczenie, które możliwie jak najszybciej pozwoli im wrócić do normalnego funkcjonowania. Wprowadzanie nowych terapii wiąże się jednak z koniecznością pełnej edukacji pacjentów.

– Wraz z pojawieniem się nowych terapii pacjenci przychodzą do nas z mnóstwem pytań. Nie wiedzą, które leczenie będzie bardziej korzystne, jakie skutki uboczne może nieść ze sobą dana terapia, jak będzie wyglądał przebieg leczenia i jego czas. Widzimy tu ogromne pole do zagospodarowania – apeluje Katarzyna Lisowska, liderka Stowarzyszenia Hematoonkologiczni.

Znaczenie czynnika edukacji podkreśliła też Elżbieta Budny, Prezes Zarządu Fundacji dla Dzieci z Chorobami Nowotworowymi „Krwinka”, pomagającej rodzicom dzieci z nowotworami krwi. Edukacja według niej powinna być szeroka wśród rodziców i nakierowana na tzw. czujność onkologiczną u dzieci, czyli znajomość symptomów, które mogą świadczyć o rozwijającym się nowotworze.