W chorobach rzadkich problemem jest nie tylko ich diagnostyka, ale też leczenie. Terapie dla konkretnych chorób dostępne są tylko dla ok. 5% pacjentów, a na świecie choruje ok. 300 mln osób, w Polsce nawet 3 mln. A co z pozostałymi pacjentami? Można ich leczyć objawowo, w niektórych przypadkach nawet przy zastosowaniu leków recepturowych, o czym często się zapomina. Jeśli nie ma gotowego, dostępnego leku, można zastosować leki recepturowe. Lekarz określa na recepcie jego skład, dawkę lub stężenie substancji czynnej i dostosowuje je do wieku, wagi czy stanu pacjenta, a farmaceuta przygotowuje go w aptece.

– Pacjenci często mają świadomość istnienia takiego leku. Jednak wielu lekarzy nie wykorzystuje potencjału tego protokołu leczenia i nie przepisuje go – stwierdziła Weronika Jakubowska, dyrektor marketingu komunikacyjnego i PR Zakładu Farmaceutycznego AMARA, podczas konfrerencji w Centrum Prasowym PAP.

W tym kontekście potrzebna jest dodatkowa edukacja już na etapie nauki na wydziałach lekarskich. Zaznaczyła, że warto rozważyć tego typu leczenie (personalizowane) dla chorób rzadkich. To skrócenie czasu w dostępie do terapii dla wielu pacjentów.

Po wielu latach badań, które nie przynosiły istotnego postępu dla leczenia raka szyjki macicy, w końcu pokazały się nowe możliwości: pojawił się lek, który istotnie poprawia wyniki leczenia i znacznie wydłuża czas życia, opracowano także nowe, skuteczniejsze schematy leczenia.

W zaawansowanym raku szyjki macicy podstawę terapii stanowi leczenie skojarzone: przede wszystkim radiochemioterapią w połączeniu z leczeniem systemowym, stosowanymi w różnej kolejności. Pacjentki leczone są również inhibitorem angiogenezy (bewacyzumabem), a od niedawna zarejestrowana jest też immunoterapią z wykorzystaniem pembrolizumabu. Na razie leczenie pembrolizumabem nie jest refundowane, można liczyć tylko na procedurę ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), dzięki uzyskaniu specjalnego pozwolenia.

– To niezwykle świeże informacje – końcowe wyniki badania poznaliśmy na kongresie ESMO 2023, czyli raptem 4 miesiące temu. Ale są rewelacyjne: pokazują, że skończyła się stagnacja, którą od wielu lat mieliśmy w leczeniu raka szyjki. Ostatni większy postęp dokonał się w tej dziedzinie w 2014 r., a więc 9 lat temu – podkreśla prof. Radosław Mądry, kierownik Oddziału Ginekologii Onkologicznej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego UM w Poznaniu, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Ginekologii Onkologicznej.

W obliczu wzrostu zachorowań na grypę, COVID-19 czy zakażenia pneumokokowe niezbędne są usprawnienia realizacji szczepień w aptekach. Eksperci Koalicji na rzecz szczepień w aptekach zwracają uwagę na niewykorzystany w pełni potencjał aptek i farmaceutów. Uprawnienie farmaceutów do wystawiania recept na szczepionki refundowane znacząco skróci ścieżkę pacjenta do szczepień ochronnych, bo szczepienie będzie można zrealizować bezpłatnie w czasie jednej wizyty w aptece.

Dotychczasowa ścieżka pacjenta była usprawniana poprzez wprowadzenie możliwości wykonywania szczepień w aptekach oraz możliwości wystawiania przez farmaceutów recept pełnopłatnych na szczepionki przeciw grypie. Niestety to nie jest wystarczające rozwiązanie, zwłaszcza w obliczu decyzji o rozszerzeniu na całą populację osób dorosłych refundacji szczepionek przeciw grypie oraz nową refundację szczepionek przeciw pneumokokom. Na liście bezpłatnych leków dla osób po 65. r.ż. znajduje się 13-walentna skoniugowana szczepionka przeciw pneumokokom (osoby z chorobami współistniejącymi) oraz szczepionki przeciw grypie. Jednak wymagana jest recepta od lekarza z dopiskiem „s”.

Obecna sytuacja geopolityczna zmusza do wytwarzania jak największej liczby leków w Polsce, bo uzależnienie od dostaw z zagranicy zwiększa ryzyko dla zdrowia i życia milionów Polaków – uważa Krzysztof Kopeć, prezes Polskiego Związku Pracodawców Przemysłu Farmaceutycznego – Krajowych Producentów Leków.

– Pandemia Covid-19, wojna w Ukrainie, konflikt palestyńsko-izraelski, nieprzewidywalna sytuacja w Azji, ryzyko zmniejszenia zaangażowania USA w NATO – to wszystko czyni świat coraz mniej stabilnym i grozi przerwaniem globalnych łańcuchów dostaw. Tymczasem obecnie zaledwie 1/3 leków refundowanych jest wytwarzana w Polsce – podkreśla prezes Kopeć. Jego zdaniem krajowy przemysł farmaceutyczny posiada potencjał pozwalający na zwiększenie udziału krajowych leków w naszym rynku tak, byśmy mogli czuć się bezpieczni.

– Do tej pory barierą było podejście urzędników Ministerstwa Zdrowia, którzy promowali najtańsze leki z Azji, co prowadzi do monopolizacji rynku, a w konsekwencji do braków w aptekach, zwłaszcza w sytuacjach kryzysowych. Polska rocznie na refundację leków przeznacza około 20 mld zł. Każda złotówka z tej kwoty wydana na lek z importu to utracona szansa dla naszej gospodarki i budowy suwerenności lekowej kraju – mówi prezes Kopeć. Jak dodaje, zapowiedzi nowego kierownictwa resortu zdrowia napawają optymizmem i nadzieją, że teraz to się zmieni.

Komisja Europejska (KE) wydała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leku omaweloksolon firmy Biogen w leczeniu ataksji Friedreicha (FA) u pacjentów dorosłych i młodzieży od 16. r.ż.. Omaweloksolon jest pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę neurodegeneracyjną. Zatwierdzenie omaweloksolonu przez KE opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z kontrolowanego placebo badania MOXIe część 2. Pod koniec 48-tygodniowego badania MOXIe cz. 2 pacjenci otrzymujący omaweloksolon uzyskali znamiennie lepsze wyniki w zmodyfikowanej skali oceny ataksji Friedreicha (mFARS), co oznacza mniejsze upośledzenie sprawności fizycznej. Dodatkowe dane wykazały, że pacjenci leczeni omaweloksolonem uzyskali niższe wyniki w skali mFARS (co oznacza mniejszą niesprawność fizyczną) po 3 latach obserwacji (MOXIE faza przedłużona) w porównaniu z grupą kontrolną o naturalnym przebiegu choroby. Najczęstsze działania niepożądane zgłaszane podczas leczenia omaweloksolonem to podwyższony poziom enzymów wątrobowych, zmniejszenie masy ciała i łaknienia, nudności, wymioty, biegunka, ból głowy, zmęczenie, ból jamy ustnej i gardła oraz pleców, skurcze mięśni i grypa.

Wielokrotne okaleczające operacje, powikłania w postaci uszkodzenia nerwu wzrokowego, zapalenia opon mózgowych czy ropnia mózgu, bolesne nadżerki, trudności z oddychaniem i niekończące się infekcje oraz rozpierający zatoki ból, utrata węchu i smaku – to tylko niektóre z problemów, z jakimi żyją pacjenci z najcięższą postacią przewlekłego zapalenia zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN). Szansą dla tych chorych jest leczenie biologiczne. – Podczas Forum Organizacji Pacjentów z okazji Światowego Dnia Chorego Minister Miłkowski na zadane przeze mnie pytanie dotyczące udostępnienia najbardziej potrzebującym pacjentom z PZZPzPN terapii biologicznej odpowiedział, że jest na to szansa w kwietniu. Na to liczymy! Byłby to fantastyczny prezent od Ministerstwa Zdrowia dla setek chorych z okazji Światowego Dnia PZZPzPN, który obchodzimy 20 kwietnia. Pacjenci czekali już wystarczająco długo – mówi Hubert Godziątkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych (PTCA), inicjator kampanii „Masz to w nosie?”. 

Na IX Krajowym Zjeździe Aptekarzy nowym prezesem Naczelnej Rady Aptekarskiej został wybrany przez delegatów Marek Tomków. Zastąpił na tym stanowisku Elżbietę Piotrowską-Rutkowską. W latach 2002–2007 pełnił funkcję wojewódzkiego inspektora farmaceutycznego. W latach 2016–2024 był wiceprezesem Naczelnej Rady Aptekarskiej. Z wykształcenia jest farmaceutą, ukończył wydział farmaceutyczny Akademii Medycznej we Wrocławiu. Posiada specjalizację pierwszego stopnia z farmacji aptecznej. Nowy prezes NRA to uznany ekspert i wykładowca w dziedzinie prawa farmaceutycznego.

Obturacyjny bezdech senny (OBS) to najczęstszy rodzaj zaburzeń oddychania związany ze snem. Większość przypadków pozostaje niezdiagnozowana, zatem liczba takich osób może być wyższa. Zaburzenia oddychania podczas snu stanowią poważny zespół chorobowy. Narodowy Fundusz Zdrowotny refunduje nawet 90% kosztów leczenia OBS. 

– Szacuje, że w Polsce ok. 1,5-2 mln dorosłej populacji choruje na obturacyjny bezdech senny. Jednak nie wszyscy chorzy trafiają do specjalistów. A diagnozowanie bezdechu sennego ma kluczowe znaczenie z kilku powodów. Przede wszystkim bezdech senny jest poważnym problemem zdrowotnym, który może prowadzić do licznych powikłań, w tym chorób serca, udaru mózgu, nadciśnienia tętniczego czy zaburzeń metabolicznych. Identyfikacja i leczenie tego schorzenia mogą znacząco zmniejszyć ryzyko wystąpienia tych powikłań oraz poprawić jakość życia pacjenta. Ponadto bezdech senny może znacząco wpływać na jakość snu i codzienną wydajność. Jeśli nie śpimy spokojnie, częściej jesteśmy zmęczeni i senni w ciągu dnia, mamy trudności z koncentracją oraz problemy z pamięcią – podkreśla dr n. med. Małgorzata Barnaś, pulmonolog, Centrum Medyczne enel-med.

Z leków recepturowych rocznie korzysta około 3 mln pacjentów. Dotychczas jeśli dany lek był refundowany, ubezpieczeni płacili za niego ryczałt ustalony na poziomie 0,5%. kwoty minimalnego wynagrodzenia krajowego – 18 zł. W przyszłym roku oprócz ryczałtu będą inne dopłaty do leków recepturowych, a ich producenci uważają, że znacząco wyższe. Przede wszystkim cena jednostki substancji potrzebnej do wytworzenia leku recepturowego, która ma stanowić limit finansowania za jednostkę surowca, ma być wyliczona na podstawie cen z poprzedniego roku danej substancji i ustalona została w ustawie na poziomie 15 percentyla rozkładu cen, jakie apteki przesłały do Narodowego Funduszu Zdrowia.

Nadto ustawa stanowi, że „świadczeniobiorca, nabywając lek recepturowy sporządzony z surowców nabytych przez aptekę po cenie nabycia wyższej niż limit finansowania, oprócz odpłatności ryczałtowej (…) dopłaca różnicę w wysokości różnicy między ceną nabycia surowców farmaceutycznych służących do sporządzenia leku recepturowego a wysokością limitu finansowania danych surowców farmaceutycznych”. Dodatkowo ustawa wprowadziła górny pułap wyznaczania limitu finansowania surowców w każdym roku, który nie może przekraczać „30 percentyla rozkładu cen danego surowca farmaceutycznego z roku poprzedzającego rok ubiegły”.

Wykaz limitów został opublikowany 27 listopada na stronie NFZ i zaktualizowany 21 grudnia 2023 r.